Suomen Hemofiliayhdistyksen hallituksen jäsenet Jiri Lamposaari ja Antero Risto vierailivat EHC:n järjestämässä konferenssissa Kööpenhaminassa 7.10.2022 – 9.10.2022. Hallituksen jäsenistä Jiri sairastaa itse vaikeaa A-hemofiliaa ja Antero on 12 –vuotiaan Anton pojan isä, joka sairastaa keskivaikeaa A-hemofiliaa. Kokousmatkalle lähti siis kaksi eri näkökulmasta olevaa kokemusasiantuntijaa. Tavoitteena oli ammentaa lisää oppia verenvuototautien tämänhetkisestä hoidon tilasta Euroopassa.
Kahden vuoden tauon jälkeen kokous järjestettiin hybriditilaisuutena. Paikanpäälle Tanskaan oli kokoontunut noin 300 jäsentä eri puolilta Eurooppaa. Kolmen päivän aikana tilaisuudessa oli puhujina erilaisiin verisairauksiin perehtyneitä alansa huippu ammattilaisia. Lisäksi symposiumien puhujina toimi useita kokemusasiantuntijoita, joiden käytännön läheiset kokemukset herättivät paljon mielenkiintoista keskustelua ja antoivat ajattelemisen aihetta. Sairauden laadusta huolimatta puhujien kautta välittyi vahva usko siihen, että lääketiede kehittyy. Tulevaisuudessa on toivoa siihen, että käyttöön saadaan entistä tehokkaampia hoitomuotoja ja vaikuttavampia lääkehoitoja.
Päivien aikana kuulimme muun muassa eri näkökulmia geeniterapian ajankohtaisesta tilanteesta. Geeniterapiasta keskusteltaessa ollaan siirrytty ns. toiselle tasolle ja luentojen kautta esille nousi useita kysymyksiä. Olemmeko valmiita jos/kun hoito on tarjolla? Kuinka paljon aikaa ja henkistä valmistautumista tulee tehdä ennen varsinaiseen hoitovaiheeseen siirtymistä? Geeniterapiasta luennoi Irlannin hemofiliayhdistyksen keulamies Brian O`Mahony. Hänellä on kattava kokemus verenvuotosairauksista niin lääketieteellisen korkeakoulun apulaisprofessorina, aktiivisena järjestötoimijana kuin geeniterapian saaneena potilaanakin. Hänen luennollaan saimme kuulla geeniterapian matkan alkuvaiheesta tähän päivään sekä, maksan terveyden merkityksestä uusien hoitomuotojen rinnalla. Luennon aikana nousi esille myös potilasjärjestöjen merkittävä rooli luottamuksen luomisessa ja kommunikoinnissa potilaiden, omaisten, sairaanhoidon ammattilaisten ja muiden yhteistyötä tekevien tahojen kanssa.
Tilaisuuden avasi Tanskan terveysministeri ja hänen avaussanojensa jälkeen saimme kuulla Tanskan verenvuotoyhdistyksen puheenjohtajan Jacob Bech Andersenin avauksen lyhyen videon saattelemana. Viimeistään Andersenin avaussanat herättivät mielenkiintomme konferenssin sisältöä kohtaan. Kertomus siitä miten 91 tanskalaista hemofiliapotilasta sai HIV–tartunnan uusien hoitojen alkaessa sai mietteliääksi. ”Sinun ei pidä myydä nahkaa ennen kuin karhu on kaadettu” lause toi mieleen sen, että lääketieteen tuomia uusia hoitomuotoja tulee aina harkita sekä mahdollisuuksien että riskien kautta.
Monet valmisteilla olevista uusista hoitovaihtoehdoista mullistavat hemofiliaa sairastavien elämän ja arjen tulevaisuudessa. Viimeisten vuosikymmenien ajan niin lasten kuin aikuistenkin hoito on toteutettu suonensisäisillä injektioilla. Uudet hoitomuodot eivät välttämättä vaadi suonensisäistä hoitoa. Tulevaisuudessa aiemmat hoitomuodot voidaan korvata esimerkiksi geeniterapialla, joka on juuri hyväksytty hemofilia A:n hoitoon, tai hoidoilla, joita annetaan ihonalaisina injektioina. Uusien hoitomuotojen lisäksi pyritään kehittämään olemassa olevaa hoitoa yhä tehokkaammaksi.
Ainutlaatuinen tutkimus verenvuotopotilaiden elämänlaadusta
Yksi mielenkiintoisista konferenssissa esitetyistä luennoista koski Tanskan hemofiliapotilaiden elämänlaatua tehdyn tutkimuskyselyn esittelyä. Tanskan hemofiliayhdistys on tehnyt perinnöllisistä verenvuotohäiriöistä kärsiville potilaille vuodesta 1988 alkaen neljä elämänlaatututkimusta yhteistyössä Tanskan hemofiliakeskusten kanssa.
Viimeisin kyselytutkimus toteutettiin joulukuussa 2021. Kysely lähetettiin kaikille tanskalaisille, jotka sairastavat joko keskivaikeaa tai vaikeaa hemofilia A tai B, sekä von Willebrandin tautia sairastaville potilaille. Aikaisemmat kyselyt tehtiin vuosina 1988, 2001 ja 2012. Kyselytutkimuksessa tarkastellaan potilaan omaa arviota terveydestään, hampaiden tilaa, muita kroonisia sairauksia ja yksinäisyyttä. Viimeisimmän tutkimuksen tuloksia esiteltiin meille Kööpenhaminassa EHC konferenssissa.
Verenvuotoryhmän elämänlaadun tutkimus on ainutlaatuinen, sillä Tanskan hemofiliayhdistys on seurannut potilasryhmää yhtäjaksoisesti 35 vuoden ajan. Tutkimus tarjoaa ainutlaatuista tietoa siitä, miten potilasryhmän elämä on kehittynyt.
”Hemofilia on jossain määrin levinnyt kaikkialle Tanskassa. Siksi on tärkeää, että me potilasyhdistyksenä seuraamme jatkuvasti, miten tanskalaiset verenvuotopotilaat todella voivat, jotta voimme yhdessä hemofiliakeskusten kanssa puuttua asiaan ja tukea siellä, missä sitä tarvitaan”, sanoo Tanskan hemofiliayhdistyksen puheenjohtaja Jacob Bech Andersen.
Tutkimuksen tuloksia esitteli Rigshospitaletin veritautien osaston ylilääkäri Eva Fundingen. Hänen mukaansa tutkimus dokumentoi hoidon pitkäaikaisia vaikutuksia ja osoittaa, että hoidon parantuessa verenvuotopotilaiden elämänlaatu ja toiminnallinen taso paranevat. Tulevat tutkimukset tulevat todentamaan sen miten uusien pitkävaikutteisten ja ihonalaisten lääkkeiden pitkän aikavälin vaikutukset näkyvät verenvuotopotilaiden arjessa. Huolimatta tehokkaasta verenvuodon hoidosta on verenvuotohäiriöiden kanssa edelleen haasteita.
Kokemusasiantuntija Kroatiasta
Yksi voimaannuttavimmista kokemusasiantuntijan puheenvuoroista tuli Kroatiasta. Dominik Cepic on 23 –vuotias vaikeaa B –hemofiliaa sairastava nuori mies, joka on aktiivisesti mukana Kroatian hemofiliayhdistyksen toiminnassa.
Dominik kertoi saaneensa diagnoosin kuuden kuukauden ikäisenä, kun sormessa ollut verenvuoto ei ottanut tyrehtyäkseen. Samalla hänellä todettiin olevan vastaa-aineet. Profylaktista hoitoa ei silloin ollut saatavilla. Dominikin tarina lapsuudesta ja nuoruudesta on raastavaa totuutta hemofiliapotilaan arjesta pahimmillaan. Hänellä oli ollut vuotoja kuukaudessa niin useita, että hän ei enää pysynyt laskuissa mukana. Vuotoja saattoi olla samaan aikaa jopa kahdessa tai kolmessa eri paikassa. Vuotoja oli miltei kaikissa eri nivelissä ja isoissa lihaksissa, jopa pään alueella. Hän kertoi, että monesti vuotoja hoidettiin lähes läpi kuukauden ja pahimpina kuukausina oli niin, että hoitoa annettiin 27 päivän aikana.
Ensimmäiset vajaat 20 vuotta Dominik koki eläneensä lasipurkissa. Pelko tulevista vuodoista valtasi mielen eikä hän uskaltanut tehdä oikein mitään. Puhumattakaan, että olisi esimerkiksi urheillut edes kevyesti muiden nuorten mukana. Hän ei pystynyt muuta kuin ajattelemaan millaista olisi elää elämää niin kuin muut ikätoverinsa. 19–vuotiaana hän pääsi lääkekokeiluun ja sitä myötä lähes jatkuva vuototilanne rauhoittui ja elämä muuttui totaalisesti. Elämän laatu parani kohisten ja nyt hän pystyy elämään lähes normaalia nuoren miehen elämää ja usko tulevaisuuteen on erittäin vahva. Dominik opiskelee tietojenkäsittelyä ja säännöllinen liikunta tuo aktiivisuutta hänen arkeensa. Hän puhui paljon hemofiliakeskusten kehittämisestä, potilasjärjestöjen vastuusta, luottamuksesta ja teoista verisairauksista kärsivien arjen parantamiseksi.
Yhteenvetona viikonlopun seminaareista, mieleenpainuvista kohtaamisista verenvuotosairauden kanssa työskentelevien, potilaiden ja yhdistyskollegoiden kanssa voimme todeta, että menneisyyttä ei saa unohtaa. Kokemuksia on hyvä jakaa. Uskoa siihen, että huominen on paremmin ei kannata menettää. Yhteistyö potilasjärjestöjen ja terveydenhuollon ammattilaisten välillä on äärimmäisen tärkeää niin kansallisesti kuin muiden maiden kanssa. Tällaiset tilaisuudet antavat uskoa siihen, että lääketieteen kehittyessä voimme antaa tuleville sukupolville aina vain parempaa arkea kuin tänään.
Antero Risto ja Jiri Lamposaari