Pohjoismaiden sekä Baltian maiden verenvuototautiyhdistysten hallitukset kokoontuivat Tukholmassa 15.-17.3. Viikonlopun aikana saatiin uutta tietoa, käytiin antoisia keskusteluita sekä jaettiin kokemuksia eri maiden välillä. Esiin nousseita teemoja olivat muun muassa geeniterapia ja sitä varten tarvittavat uudet rahoitusmallit, hoidon yhdenvertaistaminen, potilasyhdistysten tarve ja tehtävä tulevaisuudessa sekä jäsenten aktiivisempi osallistaminen.
Keskusteluissa nousi esiin, että potilasyhdistysten rooli on murroksessa. Siinä missä aiemmin potilasyhdistys on ollut tärkeässä roolissa, jotta on ylipäätään saatu minkäänlaista hoitoa. Nykyään Suomessa ja muissa Pohjoismaissa kunnollinen hoito on kaikkien saatavilla ilman, että potilasyhdistysten tarvitsee siihen puuttua. Potilaat eivät välttämättä koe samalla tavalla tarvetta kuulua potilasyhdistykseen tai osallistua sen toimintaan, sillä sairauteen liittyen kaikki toimii niin hyvin. On sinänsä hienoa ja tavoiteltavaa, että hoito on kehittynyt niin hyväksi, ettei potilaat koe tarvitsevan yhdistystä enää samassa määrin kuin aiemmin. Tällainen kehitys johtaa kuitenkin siihen, että jäsenmäärä ja jäsenten aktiivisuus laskee, mikä puolestaan vaikuttaa suoraan yhdistyksen toiminnan tuloksellisuuteen ja sitä kautta rahoitukseen.
Tulevien vuosien aikana markkinoille on tulossa valtavasti uusia hoitomuotoja, joista monet ovat erittäin kalliita. Viime aikoina Suomessa on käyty julkista keskustelua siitä, mitä sairauden hoito saa maksaa. Jotta hoidon kehitys ei loppuisi tällä hetkellä olemassa olevaan tilanteeseen, tarvitaan potilasyhdistysten työtä yhä enenevissä määrin. Lääkeyhtiöiltä kysyttäessä he mainitsivat yksimielisesti potilasyhdistysten tärkeimmäksi tehtäväksi tulevaisuudessa poliittiseen päätöksentekoon vaikuttamisen.
Geeniterapia – Niclas Nilssonin tarina
Ensimmäinen geeniterapiahoidon saanut ruotsalainen Niclas Nilsson oli paikan päällä kertomassa omasta geeniterapiakokemuksestaan. Nilssonilla diagnosoitiin B-hemofilia lapsuudessa. Hän sai geeniterapiahoidon osana tutkimusta. Syiksi osallistua tutkimukseen Nilsson mainitsi unelman lopettaa profylaktinen hoito, altruismin – joku on testannut kaikkia lääkkeitä, joita hän on tähän mennessä käyttänyt, aiempien tutkimusten tulosten positiivisuuden, vahvan luottamuksen tutkimukseen osallistumista ehdottanutta lääkäriä kohtaan sekä perheen tuen.
Potilaan ja lääkärin välisen jaetun päätöksenteon merkitys korostuu geeniterapian kaltaisten kertahoitojen kohdalla, sillä hoitoa ei voi vaihtaa tai lopettaa. Vaikka potilas olisi lääketieteellisestä näkökulmasta sopiva hoidettavaksi geeniterapialla, täytyy potilaan omien hoidollisten tavoitteiden ja elämäntapojen olla keskiössä hoitopäätöstä tehdessä, sillä geeniterapia vaatii potilaalta paljon. Nilsson korosti, että lopullisen päätöksen geeniterapiahoitoon lähtemisestä tekee aina potilas itse.
Nilsson totesi hoitoon valmistautumisen olleen kuormittavaa. Ennen hoidon antamista hän joutui käymään useissa eri testeissä, joilla kartoitettiin mahdollisia esteitä geeniterapiahoidon saamiseksi sekä kerättiin dataa tutkimusta varten. Lisäksi häneltä vaadittiin joitakin elämäntapamuutoksia.
Ensimmäisen kolmen kuukauden ajan hoidon saamisen jälkeen Nilssonilta otettiin verinäytteitä viikoittain. Sen jälkeen ensimmäisen vuoden ajan verinäytteitä otettiin kuukausittain. Nykyään Nilsson käy verikokeissa puolen vuoden välein.
Geeniterapiahoidon vasteessa on merkittävää yksilöllistä vaihtelua. Nilssonin kohdalla geeniterapiahoito nosti hyytymistekijätasot niin korkealle, ettei hänen ole toistaiseksi tarvinnut käyttää mitään muuta hoitoa. Ennen geeniterapian saamista Nilssonilla oli säännöllisiä nenäverenvuotoja, jotka hävisivät geeniterapian läpikäymisen myötä.
Esityksensä lopuksi Nilsson listasi asioita, jotka hänen mielestään pitäisi ottaa huomioon geeniterapiahoitoa suunnitellessa:
- Hoidon vaste vaihtelee yksilöllisesti – odotukset hoidolta täytyy olla realistiset.
- Säännöllistä seurantaa täytyy jatkaa myös geeniteripiahoidon jälkeen.
- Geeniterapiasta huolimatta saattaa tarvita myös muuta hoitoa.
- Päätös hoitoon lähtemisestä on aina potilaan.
- Jaettu päätöksenteko potilaan ja lääkärin välillä keskiössä hoitopäätöstä tehdessä.
- Lopullinen päätös hoitoon ryhtymisestä on potilaan käsissä.
- Ensimmäiset kuukaudet hoidon jälkeen vaativat potilaalta paljon.
- Tutustu huolellisesti kaikkeen saatavilla olevaan informaatioon, jotta olet valmistautunut.
- Geeniterapia ei ole lopullinen ratkaisu, mutta hyvä ensimmäinen askel.
Tulevaisuudelta Nilsson toivoo, että kaikki potilaat voitaisiin hoitaa parantavalla hoidolla. Hän näkee, että säännöllisestä hoidosta eroon pääsemisen tulee olla kaikkein tärkein tavoite tulevaisuudessa. Nilssonin kokeman mukaan hänen elämänlaatunsa parani geeniterapiahoidon myötä. Säännöllisestä hoidosta eroon pääseminen vähentää rajoitteita elämässä – kaikilla ihmisillä on oikeus tuntea onnellisuutta.
Geeniterapian lisäksi tarjolla on myös muita hoitovaihtoehtoja. Suomen Hemofiliayhdistys ei voi suositella mitään yksittäistä hoitoa, eikä tätä artikkelia tule tulkita suositukseksi geeniterapiahoidosta. Hoitoon liittyvissä kysymyksissä tulee aina olla yhteydessä omaan hoitavaan lääkäriin.
Pohjoismainen yhteistyö uusien lääkkeiden markkinoille saattamiseksi
Uudet geeniterapiahoidot ovat sairaalassa annettavia kertahoitoja, mikä tarkoittaa, että hoidon kustannus tulee KELAn sijasta sairaanhoitopiirille. Lääkekustannusten siirtyminen sairaanhoitopiireille aiheuttaa haasteita etenkin pienimmille sairaanhoitopiireille resurssien rajallisuuden takia. FINOSE on organisaatio, joka pyrkii yhtenäistämään uusien lääkkeiden markkinoille tuloa Pohjoismaisella tasolla. FINOSEn tavoitteena on jakaa resursseja ja tietoa, vähentää valtioiden välisiä eroja käytännöissä, tasa-arvoistaa hoitoa Pohjoismaiden välillä, luoda joustavuutta sekä neuvotella hinnoista.
Pohjoismaiden välinen tiiviimpi yhteistyö uusien lääkkeiden markkinoille saattamiseksi olisi mielekästä, sillä hoitonäkymät Pohjoismaissa ovat hyvin samankaltaiset. Globaalista näkökulmasta Pohjoismaat ovat yksinään pieniä markkinoita, joten yhteistyö tekisi Pohjoismaista kiinnostavamman markkinapaikan lääkeyritysten näkökulmasta. Lisäksi yhteistyö turvaisi lääkkeiden saatavuuden nykyistä paremmin.
Tähän mennessä hemofilian hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden osalta Pohjoismaiden välistä yhteistyötä hintaneuvotteluissa ei ole ollut. Kansalliset prosessit ovat lääkeyrityksille entuudestaan tuttuja, joten ne koetaan turvallisemmiksi vaihtoehdoiksi. Lääkeyhtiöille pohjoismaisen tason neuvottelujen riskinä olisi, että neuvottelut voisi hävitä kerralla viidessä eri maassa, kun taas kansallisissa neuvotteluissa voidaan neuvotella hinnasta ja muista ehdoista joka maassa erikseen. Toisaalta lääkkeen voisi saada markkinoille kerralla viidessä eri maassa.
Geeniterapiahoitojen tuleminen markkinoille olisi otollista aikaa saada pohjoismaisen tason neuvotteluja myös hemofilian hoitoon. Uusia hoitoja arvioitaessa kustannustehokkuus on tärkeä kriteeri. Lääkeyhtiöt ovat tehneet salaisia riskinhallintasopimuksia suoraan lääkkeet maksavien tahojen kanssa eri maissa. Tästä johtuen lääkkeiden todelliset kustannukset eivät ole julkisesti saatavilla olevia tietoja, mikä tekee kustannusten vertailusta eri maiden välillä lähes mahdotonta.
Vaihtoehtona olisi myös niin kutsuttu tender-järjestelmä. Tender-järjestelmässä markkinoille tulevat lääkkeet kilpailutetaan ja halvin yhtä tehokas valmiste pääsee markkinoille. Suomessa ei tällä hetkellä ole käytössä tender-järjestelmää, ja siksi lääkekustannukset ovat Suomessa huomattavasti suurempia tender-maihin verrattuna.
Anders Korpilahti